研究人员开发了一种基因编辑技术可以减少坏胆固醇

在试运行中神韵疗法位于剑桥的一家生物技术公司，研究人员发现，单次输注一种名为 VERVE-101 的基因编辑疗法能够降低患者的胆固醇水平。这种治疗方法在患有遗传性疾病的个体中进行了测试，这些遗传性疾病使他们容易出现动脉阻塞和心脏病发作。科学家们能够利用CRISPR编辑调整肝基因细胞的技术。研究人员“关掉”一种名为 PCSK9 的胆固醇升高基因，存在于肝脏中，旨在降低低密度脂蛋白胆固醇有时被称为“坏”胆固醇，它首先会导致动脉中形成斑块。

在接受较高治疗输注率的队列中，PCSK9 降低了 84%。Verve 科学家表示，在较高的治疗剂量下，LDL-C 相关蛋白的减少持续存在2.5年在之前对灵长类动物的研究中。

从临床角度来看，这种基因编辑疗法有可能破坏目前高胆固醇的标准治疗方法。目前的首选药物包括处方他汀类药物和 PCSK9 抑制剂，但它们需要严格遵守，并且可能会产生副作用。不良副作用，如肌肉疼痛和记忆丧失。

CRISPR 虽然看起来很神奇，但距离取代日常药物还有很长的路要走。根据自然，该研究的 10 名参与者中有两人在输注期间出现了“心血管事件”。Verve 表示，其中一个与治疗根本无关，而第二个“由于剂量接近，可能与治疗相关”。基因编辑技术的使用总是会带来一些风险，因为编辑可能发生在基因组的其他地方。

在针对高胆固醇的单一输注疗法到达消费者手中之前，FDA 授权该疗法需要长达15年的研究。Verve 最近获得 FDA 批准研究性新药申请对于VERVE-101，这意味着该公司可以开始在美国进行试验。目前在新西兰和英国进行的试验将寻找愿意的临床试验参与者来扩大研究范围。