中国首例免疫艾滋病婴儿诞生（天然抵抗HIV病毒）

2018年11月26日，中国深圳科学家何建奎宣布，在第二届国际人类基因组编辑峰会召开的前一天，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国诞生。这对双胞胎的一个基因已经被修改，这样他们出生后就可以自然地抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在用于疾病预防的基因编辑技术领域实现了历史性突破。

编辑峰会于2018年11月27日至29日由美国国家科学院、美国国家医学院、伦敦皇家学会和香港科学院在香港联合举办。据何建奎介绍，基因编辑手术比常规试管婴儿多了一步，即在受精卵时期，用5微米、约为头发二十分之一的针头，将Cas9蛋白和特定的引导序列注射到尚处于单细胞的受精卵中。他的团队采用了“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，可以精确定位和修改基因，也被称为“基因手术刀”。

该基因操作对CCR5基因进行了修饰，CCR5基因是HIV病毒侵入机体细胞的主要辅助受体之一。根据之前的数据，北欧约有10%的人天然存在CCR5基因缺失。有这种突变的人可以关闭致病性最强的艾滋病病毒感染的大门，使病毒无法侵入人体细胞，也就是可以天然免疫艾滋病病毒。

何建奎还将在峰会上展示其项目团队在小鼠、猴子和人类胚胎中的实验数据。50个人类胚胎的基因测序结果显示，未发现脱靶现象。超过44%的正常人类胚胎被有效编辑。何建奎还展示了接受基因手术婴儿的脐带血检测结果，证明基因手术是成功的，没有发现脱靶现象。他说结果还需要时间观察和检验，所以准备了18年的随访计划。

CRISPR/Cas9技术自问世以来，以其简单高效而备受关注，吸引着世界各地的科学家在医学、动植物育种、药物筛选等不同领域开展研究。何建奎强调：“对于少数家庭来说，基因手术是治愈遗传性疾病和预防严重疾病的新希望。”他还率先提出了基因技术研究和应用应遵循的“核心价值观”，包括对真正需要的人“怜悯有需要的家庭”，对重疾“只为重疾做点事”。从不虚荣)，“尊重孩子的自主权”在尊重孩子自主权的前提下，“基因不定义你”命运不能由基因决定，“每个人都渴望免于遗传病”。

哈佛医学院遗传学教授、著名基因工程专家乔治乔治丘奇说：“考虑到艾滋病病毒对全球公共健康的威胁正在扩大，我认为何建奎选择了一个非常好的目标基因。”

不久前，中山大学的一个研究团队发布了国内首个普通大众与艾滋病病毒携带者对基因编辑认知的对比报告。超过60%的受访者对基因编辑技术的应用持肯定态度。75份艾滋病病毒携带者问卷显示，94.78%的艾滋病病毒携带者支持基因编辑技术预防艾滋病。皮尤研究中心2018年4月对2537名美国成年人的调查显示，60%的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑，并认为基因编辑是降低严重疾病风险的有效医疗手段。