发现药物可有效治疗难以治疗的自身免疫性血液病

服用 efgartigimod 的患者，一种正在研究用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 的药物，与服用安慰剂的患者相比，血小板计数有显着改善，而血小板计数对凝血和止血至关重要。 ADVANCE IV 临床试验在全球范围内进行，包括在乔治敦大学医学中心进行。

ITP 患者有一种称为免疫球蛋白 G (IgG) 的自身抗体(针对人体自身蛋白质的抗体)，可增加血小板从循环中的清除，也可减少血小板生成。ITP 可能非常难以治疗，尤其是对以前的 ITP 治疗反应不佳的患者。

研究结果于 2022 年 12 月 11 日在新奥尔良举行的美国血液学会年会全体会议上由乔治敦大学医学副教授兼国际 ADVANCE IV 研究首席研究员凯瑟琳·布鲁姆医学博士介绍。

“ADVANCE IV 研究的结果提供了关于 efgartigimod 作为治疗 ITP 的潜在益处的重要答案。在治疗 ITP 方面仍有大量未满足的需求，”Broome 说。“ITP 还与使人虚弱的疲劳有关，并且可能对心理健康产生重大影响，包括焦虑、恐惧和抑郁，这就是为什么寻找其他疗法来治疗这种疾病如此重要的原因。”

在美国，新诊断 ITP 病例的年增长率估计为每 100,000 总人口中约有 3.3 例新病例。在青春期和 60 岁之间，ITP 在女性中更为常见。

Efgartigimod 具有新颖的作用机制。它可以降低 IgG 水平，同时不会影响重要的免疫系统成分，例如淋巴细胞、IgG 生成或身体的先天免疫系统。

ADVANCE IV 是一项 III 期双盲临床试验，在北美、欧洲和日本招募了 131 名患者。参与者被随机分配接受 efgartigimod 或安慰剂，共 24 周。试验中的所有患者血小板计数都低，并且在被随机分配到试验之前至少接受过一次 ITP 治疗;三分之二的参与者曾接受过三种或更多的 ITP 治疗。

这种以 Vyvgart 品牌销售的药物仅被批准用于治疗一种重症肌无力，这是一种由自身抗体引起并导致神经和肌肉之间通讯中断的疾病。

在 ADVANCE IV 试验中，与安慰剂相比，接受 efgartigimod 的慢性 ITP 患者在最后六次预定的试验访问中至少有四次在持续血小板反应方面取得了显着改善(分别为 21.8% 和 5%)，约 50%对药物有反应的人看到血小板计数加倍。

无论年龄、疾病严重程度、诊断后的时间、之前的 ITP 治疗或使用其他药物，所有类型的患者均观察到对药物的反应。该药物最常报告的副作用包括瘀伤、头痛、尿血和与出血有关的皮肤皮疹样症状。没有报告与治疗相关的严重副作用。

“我们希望，随着 ITP 患者可以使用更多的治疗方法，更少的患者会出现出血事件和疲劳，从而全面提高他们的生活质量，”Broome 说。

在该试验中，该药物通过静脉内给药。有一项同时进行的试验是皮下或皮下给药，看看这种给药方式是否与静脉内给药具有可比性。皮下研究的结果预计在 2023 年下半年公布。

“我们的下一步已经在进行中，”在 MedStar 乔治敦大学医院治疗患者的 Broome 说。“ADVANCE-plus 是该试验的开放标签扩展，它将通过观察参与者长达 60 周(与我们现在报告的 24 周相比)来提供有关 efgartigimod 长期有效性和安全性的数据。”