策略建议在临床试验中结合肾脏疾病进展的代用标志物

尿白蛋白：肌酐比率(UACR)和肾小球滤过率(GFR)斜率的变化是临床试验中单独用作慢性肾脏病进展的代用指标。研究人员最近开发了一种策略，将治疗效果对二者的影响信息结合起来，以改善治疗对病人结果的预测。他们的研究将在2022年11月3日至11月6日的ASN肾脏周上发表。

科学家们利用41项慢性肾脏病进展的随机对照试验的数据来制定他们的策略，然后将结果应用于一项第二阶段试验的设计，以评估单独或结合使用UACR变化和GFR斜率的设计影响(如样本大小和随访时间)。

分析显示，在每组样本量为100-200名患者或随访时间为1至2年的2期临床试验中，结合UACR变化和GFR斜率可改善对临床终点的治疗效果预测。

"目前，UACR变化和GFR斜率通常作为第2阶段试验的独立终点进行评估;然而，目前还不清楚如何整合这两个终点提供的信息，"通讯作者、犹他大学的Tom Greene博士说。"这项工作提出了一个解决这个问题的两步方法。在第一步中，使用贝叶斯模型来描述对UACR的治疗效果、GFR斜率和以前随机试验中的临床终点之间的关系。在第二步中，这个模型被用来提供一个统一的估计，即在新的第二阶段试验中，根据治疗对UACR变化和GFR斜率的估计效果来估计临床获益的概率"。