HubbleTherapeutics与Andelyn合作生产用于眼部疾病基因治疗的临床级AAV

HubbleTherapeutics选择了CDMO公司AndelynBiosciences来生产腺相关病毒(AAV)，使用其悬浮AAVCurator™平台来生产临床级AAV，用于治疗莱伯先天性黑蒙16(LCA16)。

LCA16是一种严重的早发性视网膜营养不良症，由KCNJ13基因突变引起，该基因在视网膜色素上皮细胞中表达关键离子通道。儿童通常在出生后五年内出现视力异常，随后在接下来的二十年内出现渐进性视网膜退化，最终导致失明。

HUB-101已获得FDA授予的儿科罕见病和孤儿病资格。Andelyn将优化和扩大HUB-101工艺，生成GMP级质粒，并生产包含KCNJ13基因正常拷贝的GMP载体。

通过此次合作，HubbleTherapeutics计划开展I/II期临床试验，旨在证明其在成年患者群体中的安全性和有效性。

HubbleTherapeutics总裁JeffSabados表示：“在过去18个月中，我们已找到包括AndelynBiosciences在内的一流合作伙伴，共同为患有Leber先天性黑蒙16的成人和儿童患者建立基因治疗开发计划。AndelynBiosciences已成为极罕见和孤儿疾病基因治疗开发的全球领导者，我们感谢他们坚定不移地致力于帮助HubbleTherapeutics实现我们坚定不移的承诺，即为全球受这种毁灭性遗传疾病影响的家庭提供支持。”

Andelyn首席商务官MattNiloff补充道：“我们非常感谢有机会为HUB-101生产临床级材料，并成为HubbleTherapeutics展示LCA16项目临床益处的关键部分。”