研究人员开发出将RNA和药物输送到细胞的新方法

多伦多大学及其医院合作伙伴的研究人员开发出一种将治疗性RNA和有效药物直接输送到细胞中的方法，有可能更有效地治疗疾病。

该研究最近发表在《先进材料》杂志上，探索了如何利用可离子化药物共同配制小干扰RNA(siRNA)以实现更有效的细胞内递送。

研究团队(包括该研究的通讯作者、多伦多大学应用科学与工程学院化学工程与应用化学系的大学教授MollyShoichet)专门针对耐药细胞，递送了相关的siRNA。该siRNA是由该研究的合著者和合作者DavidCescon发现的，他是大学健康网络玛格丽特公主癌症中心的临床科学家，也是多伦多大学Temerity医学院的副教授。

“我们发现，我们的联合配方方法不仅能有效地将siRNA递送至细胞，而且还能同时递送活性可离子化药物，”该研究的主要作者、Shoichet实验室的博士生KaiSlaughter说道。

“这可能会改变治疗复杂疾病的游戏规则，因为针对多种途径是有益的，例如癌症和病毒感染。”

siRNA是医学领域的一种强大工具，能够抑制导致疾病的特定基因，但将这些分子不降解地递送到细胞中仍然是一项重大挑战。虽然最近在可电离脂质设计方面的创新提高了效率，但传统的纳米颗粒制剂在可携带的小分子药物数量方面受到限制。

当治疗制剂被细胞吸收时，小分子药物和siRNA通常会被困在称为内体的小隔间中，从而阻止它们到达目标目的地并降低其有效性。

研究小组发现，将siRNA与可电离药物(根据pH值改变电荷的化合物)相结合，可以提高siRNA在细胞内的稳定性和递送效率，帮助siRNA和药物逃离内体并更有效地到达目的地。这种新方法利用脂质的保护特性来保护siRNA在体内的旅程，并确保RNA和药物在靶细胞内一起释放。

“siRNA疗法的最大障碍之一是让这些分子到达它们需要去的地方，并且不失去其效力，”Shoichet说。

“我们使用可电离药物作为载体的方法标志着克服这一障碍迈出了重要一步，同时也展示了如何在同一纳米颗粒配方中一起输送药物和RNA。”